Science Magazine про редактор генов CRISPR

Раньше ученые и производители вакцин глупо лгали, что они то не могут внедрить технологию редактирования генов нано, мрн. Что не может быть этого, а те кто это утверждают теоретики заговора. Им, однако не мешало открыто говорить обратное.

Эта статья Science Magazine выпущенная на днях рассказывает об этом:
«Редактор генов CRISPR отлично справляется с фиксацией болезненных мутаций в выращенных в лаборатории клетках. Но использование CRISPR для лечения большинства людей с генетическими заболеваниями требует устранения огромного препятствия: врезать молекулярные ножницы в организм и заставить его разрезать ДНК в тканях там, где это необходимо. Теперь, впервые в медицине, исследователи ввели препарат CRISPR в кровь людей, рожденных с болезнью, вызывающей смертельные нервные и сердечные заболевания, и показали, что у трех из них он почти полностью перекрывает выработку токсичного белка их печенью.

Хотя еще слишком рано говорить о том, облегчит ли лечение CRISPR симптомы заболевания, известного как транстиретиновый амилоидоз, предварительные данные, представленные сегодня, вызывают волнение по поводу того, что может быть одноразовым лечением на всю жизнь. «Это ошеломляющие результаты», — говорит исследователь генетического редактирования и кардиолог Киран Мусунуру из Пенсильванского университета, который не принимал участия в исследовании. «Это превосходит все мои ожидания».

Эта работа также знаменует собой веху в гонке по разработке методов лечения, основанных на информационной РНК (мРНК), инструкциях по построению белка, естественным образом создаваемых клетками. Синтетические мРНК используются в двух вакцинах против COVID-19, которые вводятся миллионам людей для борьбы с пандемией коронавируса, и многие компании работают над другими вакцинами и лекарствами на основе мРНК. Новый метод лечения, который включает в себя мРНК, кодирующую один из двух компонентов CRISPR, «начинает конвергенцию полей CRISPR и мРНК», — говорит исследователь сердечно-сосудистой системы Кеннет Чиен из Каролинского института, соучредитель Moderna, который делает одну из Вакцины COVID-19, а также разрабатываются препараты для мРНК.

Science Magazine про редактор генов CRISPR

Клиническое испытание CRISPR направлено на деактивацию мутировавшего гена, который заставляет клетки печени производить неправильно свернутые формы белка под названием транстиретин (TTR), которые накапливаются в нервах и сердце и приводят к боли, онемению и сердечным заболеваниям. Возникающее в результате состояние встречается относительно редко, и одобренный препарат патисиран может его стабилизировать. Но исследователи из ветерана биотехнологической компании Regeneron Pharmaceuticals и стартапа Intellia Therapeutics увидели в этом хорошее доказательство принципа инъекционного лечения CRISPR, которое они разрабатывали.

В прошлом году исследователи использовали CRISPR для включения фетальной формы гемоглобина для коррекции серповидно-клеточной анемии или связанного с ней заболевания у нескольких человек. Лечение требовало удаления пораженных стволовых клеток крови пациента, их модификации с помощью CRISPR в чашке и затем вливания их обратно в организм. Также проводится пробное тестирование прямой инъекции вируса, кодирующего компоненты CRISPR, в глаз для лечения состояния, вызывающего слепоту. Но лечение большинства других заболеваний означает введение компонентов CRISPR или генетических инструкций для них в кровь и нацеливание терапии на орган или ткань — огромная проблема, но потенциально проще для печени, потому что она всасывает инородные частицы.

В исследовании CRISPR четырем мужчинам и двум женщинам с транстиретиновым амилоидозом в возрасте от 46 до 64 лет вводили липидную частицу, несущую две разные РНК: мРНК, кодирующую белок Cas, компонент CRISPR, который отрезает ДНК, и направляющую РНК, которая направляет его. к гену TTR. После того, как Cas делает разрез, механизм восстановления ДНК клетки лечит разрыв, но не идеально, нивелируя активность гена.

Через 28 дней у трех мужчин, получивших более высокую из двух доз лечения, наблюдалось снижение уровня TTR от 80% до 96%, что на уровне или лучше, чем в среднем 81% с патизираном, сообщает сегодня команда в The New England Journal of Медицина. «Данные чрезвычайно обнадеживают», — говорит руководитель исследования Джулиан Гиллмор из Университетского колледжа Лондона, который также представил исследование сегодня на онлайн-ежегодном собрании Общества периферических нервов. «Потенциально это может быть первым лечебным средством от этого наследственного инвалидизирующего и опасного для жизни заболевания», — говорит невролог Дэвид Адамс из Университета Париж-Сакле, который руководил испытаниями патизирана. (Этот препарат представляет собой своего рода РНК, которая временно приостанавливает выработку TTR, что означает, что его нужно вводить регулярно.)

Пациентам, получающим лечение CRISPR, могут потребоваться месяцы, чтобы увидеть уменьшение их симптомов, но они сообщили о нескольких краткосрочных побочных эффектах. Со временем могут возникнуть проблемы: CRISPR потенциально может разрезать неправильное место ДНК (и в непеченочных клетках), вызывая рак или другие проблемы. Но подход с использованием мРНК, заключенной в липидную оболочку, потенциально более безопасен, чем использование вирусов для передачи генетических инструкций по кодированию редактирующего белка и направления РНК в клетки — проверенный подход, который применяют другие для системного лечения. Эти гены могут сохраняться в клетках, продолжая выполнять функции редактора генов еще долгое время после того, как он сделает свою работу. Напротив, «прелесть мРНК в том, что впоследствии она исчезает», — говорит Чиен.

Исследование открывает путь к лечению других заболеваний печени с помощью CRISPR, либо путем отключения гена, либо, что более сложно, модификации его с помощью матрицы ДНК. Последний подход также можно использовать для превращения печени в фабрику по производству фермента, необходимого где-либо еще в организме.

Дженнифер Дудна из Калифорнийского университета в Беркли, которая в прошлом году разделила Нобелевскую премию за открытие CRISPR и соучредитель Intellia, видит еще большие перспективы. Новая работа, по ее словам, является «важным первым шагом на пути к возможности деактивировать, восстановить или заменить любой ген, вызывающий заболевание, в любом месте тела».»

https://www.sciencemag.org/news/2021/06/crispr-injected-blood-treats-genetic-disease-first-time

 

Источник

1, 1

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.

Смотрите также

  • Об инструментах управления фондовыми рынкамиОб инструментах управления фондовыми рынками
    «…львиную долю рынка (фондового. — В. К.) контролирует группа очень состоятельных граждан и банковские структуры (автор имеет в виду, что эти граждане и банковские структуры непосредственно владеют значительной частью ценных бумаг, обращающихся на фондовых рынках. — В. К.). Таким образом, ФРС и Ко. (т.е. центральный банк США, ассоциированные с ним банки мировых …
  • 12 генпрокуроров заявили, что подавление дезинформации о вакцинах не работает12 генпрокуроров заявили, что подавление дезинформации о вакцинах не работает
    Группа из 12 генеральных прокуроров отправила письмо генеральным директорам Twitter и Facebook, в которых призвала компании, работающие в социальных сетях, бороться с «дезинформацией» о вакцинах от коронавируса на своих платформах. Группа, возглавляемая генеральным прокурором Коннектикута Уильямом Тонгом, предупредила генерального директора Twitter Джека Дорси и генерального директора Facebook Марка Цукерберга. «Уважаемые …
  • Особенности долговой экономикиОсобенности долговой экономики
    … и сегодня появляются интересные работы представителей «экономической оппозиции», которые продолжают традиции «классиков» и развивают их мысли с учетом реалий современности. Вот, например, яркий представитель «экономической оппозиции» — американец Эмри Шелдон. Многим в Америке и за ее пределами известна работа Шелдона «Миллиарды — банкирам, долги — народу» . По своей …
  • Джон Керри — Great Reset произойдет очень быстроДжон Керри — Great Reset произойдет очень быстро
    Можно вспомнить, что говорил на панельной дискуссии о Великой перезагрузке, организованной ВЭФ еще в середине ноября, бывший госсекретарь Джон Керри, теперь уже потенциальный специальный посланник президента Байдена по вопросам климата. Он твердо заявил, что администрация Байдена поддержит Великую перезагрузку и Великий сброс «произойдет с большей скоростью и с большей интенсивностью, …
  • 21 век — эра дешевых дилетантов21 век — эра дешевых дилетантов
    21 век — эпоха дешевых дилетантов. Это в старые времена проблемами были дураки и дороги. Сейчас все изменилось, дураки получили образование, да и дороги преобразились. Экономическая формация создала новый тип проблем. Правда, как проблемы они еще не «сформировались». На заре 90-х когда распадался Союз нас кормили сказками, о востребованных специалистах …