Компания производитель вакцин Модерна ведет себя так, будто выпускает операционные системы. Компания вообще раньше почти ничего не выпускала и вдруг дала вакцину.
Вот, что сказано на их сайте:
«Мы создали Moderna, исходя из того, что если использование мРНК в качестве лекарства работает от одной болезни, она должна работать и от многих болезней. И, если это возможно — при правильном подходе и инфраструктуре — это могло бы существенно улучшить способы открытия, разработки и производства лекарств.
Наша операционная система
Признавая широкий потенциал науки о мРНК, мы решили создать технологическую платформу для мРНК, которая функционирует во многом как операционная система на компьютере. Он спроектирован таким образом, что может подключаться и играть как взаимозаменяемые с различными программами. В нашем случае «программа» или «приложение» — это наш препарат мРНК — уникальная последовательность мРНК, которая кодирует белок.
У нас есть специальная команда из нескольких сотен ученых и инженеров, занимающихся исключительно развитием платформенных технологий Moderna. Они организованы по ключевым дисциплинам и работают комплексно, чтобы углубить знания, связанные с наукой о мРНК, и решить проблемы, которые являются уникальными для разработки лекарств на основе мРНК. Некоторые из этих дисциплин включают биологию мРНК, химию, составление и доставку, биоинформатику и белковую инженерию.
Наши лекарства с мРНК — «Программное обеспечение жизни»
Когда у нас есть концепция нового лекарства для мРНК и мы начинаем исследования, фундаментальные компоненты уже готовы.
Как правило, единственное, что меняется от одного потенциального препарата мРНК к другому, — это кодирующая область — фактический генетический код, который инструктирует рибосомы производить белок. Использование этих наборов инструкций придает нашим исследуемым препаратам с мРНК качество программного обеспечения. У нас также есть возможность комбинировать различные последовательности мРНК, кодирующие разные белки, в одной исследуемой мРНК.
Мы используем гибкость, предоставляемую нашей платформой, и фундаментальную роль, которую мРНК играет в синтезе белка, для разработки лекарств на основе мРНК от широкого спектра заболеваний.
В рамках данного метода базовые компоненты обычно идентичны для всех кандидатов на разработку — формулировка, 5 ’область и 3’ область. Только кодирующая область варьируется в зависимости от белка / белков, которые потенциальное лекарство направляет на производство клеток.
Узнайте, как наш механизм исследований и механизм ранних разработок позволяют нам в полной мере реализовать потенциал мРНК для значимого улучшения способов открытия, разработки и производства лекарств.
Преодоление ключевых проблем
Использование мРНК для создания лекарств — сложное мероприятие, требующее решения новых научных и технических проблем. Нам нужно доставить мРНК в ткань и клетки-мишени, избегая при этом иммунную систему. Если срабатывает иммунная система, результирующий ответ может ограничивать выработку белка и, таким образом, ограничивать терапевтический эффект мРНК-препаратов. Нам также нужны рибосомы, чтобы думать, что мРНК была произведена естественным образом, чтобы они могли точно читать инструкции по производству нужного белка. И нам нужно убедиться, что клетки экспрессируют достаточное количество белка для достижения желаемого терапевтического эффекта.
Наши многопрофильные команды платформы тесно сотрудничают для решения этих научных и технических проблем. Это интенсивное межфункциональное сотрудничество позволило нам улучшить ключевые аспекты нашей платформы и добиться значительных успехов в доставке мРНК-лекарств пациентам.»
https://www.modernatx.com/mrna-technology/mrna-platform-enabling-drug-discovery-development
